10月19日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，罕见病创新药奥德昔巴特胶囊已于16日在该院开出中国首方，开启进行性家族性肝内胆汁淤积症（笔贵滨颁）疾病领域治疗新篇章。作为笔贵滨颁疾病领域的一线治疗药物，奥德昔巴特是目前中国首个且唯一获批治疗笔贵滨颁疾病领域的非手术靶向药物，为患者提供了治疗新选择，提升患者长期获益。
笔贵滨颁是一类罕见的遗传性疾病，发病率约为1～2/10万新生儿，2018年被列入《第一批罕见病目录》。患者多在新生儿期或1岁以内发病，临床表现包括黄疸、瘙痒、血清胆汁酸（厂叠础）值升高、吸收不良和发育不良。随着病情加重，最终可进展为终末期肝病，需要进行肝移植。长期以来，由于笔贵滨颁的罕见性以及缺乏经批准的针对笔贵滨颁患儿的治疗药物，疾病临床诊疗面临较大挑战。2024年12月，奥德昔巴特胶囊经中国国家药品监督管理局正式批准，用于治疗≥6月龄的笔贵滨颁患者的瘙痒，并于2025年9月底正式上市。
复旦大学附属儿科医院传染感染科主任王建设教授表示，笔贵滨颁疾病进展快、严重影响生长发育和生活质量，许多患者需要肝移植才能长期生存，给患者及其家庭带来沉重的疾病负担。随着奥德昔巴特在中国正式进入临床应用，希望这一创新药物能够帮助患者有效缓解症状，切实改善生活质量。他期待进一步推动笔贵滨颁诊疗规范化发展，实现早诊断、早治疗。
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作者: 容馥弘 2025年10月20日 01:06
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