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基因治疗，简单来说，就是通过生物技术手段，将正常基因或者修复异常基因的工具导入患者细胞内，替代或修复那些导致疾病的缺陷基因，从根源上解决问题。目前，针对致聋基因翱罢翱贵的基因治疗临床试验正在多个国家，如中国、美国、西班牙、英国、法国等积极推进。其中，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、李华伟教授团队研发的翱罢翱贵耳聋基因治疗药物，于2022年在国际上率先开展了遗传性耳聋基因治疗临床试验。迄今已成功纠正了数十名翱罢翱贵耳聋患者的听力、言语和声源定位能力。
该共识严格在由中国、美国、德国专家组成的专家指导委员会指导和监督下，于2024年3月至2025年3月，通过两轮问卷调查和一次共识会议(共叁轮专家投票)，最终形成30条共识声明，内容涵盖伦理审查、术前诊断和评估、基因治疗药物递送等六大关键模块，为全球范围内遗传性耳聋基因治疗的临床应用提供了首个标准化框架。
据悉，在听力损失领域，既往缺乏成熟的基因治疗国际指导框架，本共识的发布填补了这一空白，首次构建了全球统一的耳聋基因治疗临床试验指导框架。共识明确指出，遗传性耳聋基因治疗临床试验要经过严格的伦理审查，保证合法合规实施。患者筛选应基于精准的基因诊断，致病或可能致病变异需经至少两名临床遗传学家独立确定。医生应选择适宜年龄的受试者，并优先考虑重度、极重度或完全听力损失的患者。此外，共识在手术路径、药物递送方案、围手术期用药、长期随访以及听觉言语康复等方面提出了具体的指导建议，为临床实践提供了重要参考。
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